Oligonukleotide zur Induktion der Paternalen UBE3A-Expression
EP4748933
27. Mai 2026
Anmelder: F. Hoffmann-La Roche AG 🇨🇭
Details
- Veröffentlichungs-Nr.
- EP4748933
- Anmeldetag
- 11. November 2016
- Veröffentlichung
- 27. Mai 2026
- Rechtsraum
- EP
- IPC
- C12N15/113
Abstract
The present invention relates to oligonucleotides that are capable of inducing expression of ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) from the paternal allele in animal or human neurons. The oligonucleotides target the suppressor of the UBE3A paternal allele by hybridization to SNHG14 long non-coding RNA downstream of SNORD109B. The present invention further relates to pharmaceutical compositions and methods for treatment of Angelman syndrome.
Anmelder
- Firma
- F. Hoffmann-La Roche AG
- Land
- 🇨🇭 Schweiz
🇨🇭
Roche
Schweizer Pharma- und Diagnostikkonzern mit Sitz in Basel, gegründet 1896. Entwickelt Arzneimittel sowie Diagnostiksysteme für Labor- und klinische Anwendungen.
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Vertreten von
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