Verbindungen und Verfahren zur Reduzierung der ATXN3-Expression
Anmelder: Ionis Pharmaceuticals, Inc. 🇺🇸
Details
- Veröffentlichungs-Nr.
- EP4751774
- Anmeldetag
- 10. November 2017
- Veröffentlichung
- 3. Juni 2026
- Rechtsraum
- EP
- IPC
- C12N15/113, A61K31/7115A61P25/28
Abstract
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of ATXN3 mRNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of Ataxin-3 protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to prevent or ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include ataxia, neuropathy, and aggregate formation. Such neurodegenerative diseases include SCA3.
Anmelder
- Firma
- Ionis Pharmaceuticals, Inc.
- Land
- 🇺🇸 USA
Der Anmelder ist ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen, das auf RNA-basierte Wirkstoffe, insbesondere Antisense-Oligonukleotide, spezialisiert ist. Das Patentportfolio konzentriert sich sehr stark auf Pharma- und Biotechnologie sowie auf Medizintechnik und organische Chemie. Anmeldungen laufen seit dem Jahr 2000 durchgehend fort.
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