Verfahren und Verbindungen zur Verwendung bei Erkrankungen im Zusammenhang mit Wiederholungsexpansion
Anmelder: Ionis Pharmaceuticals, Inc., Board of Regents of the University of Texas System 🇺🇸
Details
- Veröffentlichungs-Nr.
- EP4755388
- Anmeldetag
- 31. Juli 2014
- Veröffentlichung
- 10. Juni 2026
- Rechtsraum
- EP
- IPC
- A61K31/7088
Abstract
Described are compounds and methods useful for the treatment and investigation of diseases and disorders associated with expanded repeat-containing RNA molecules. In certain embodiments, compounds and methods useful for the modulation of ATXN-3 pre-mRNA are described. In certain embodiments, compounds and methods useful for the modulation of ATN-1 mRNA are described.
Anmelder
- Firmen
- Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Board of Regents of the University of Texas System - Land
- 🇺🇸 USA
US-amerikanischer Universitätsverbund mit Sitz in Austin, Texas, bestehend aus mehreren Hochschulen und medizinischen Zentren. Der University of Texas System ist in Forschung zu Medizin, Naturwissenschaften, Ingenieurwesen und Biotechnologie aktiv.
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